AAVantgarde Bio, une entreprise de biotechnologie basée en Italie, a annoncé que le premier patient a reçu une dose dans le cadre de leur essai clinique de phase 1/2. Cet essai vise à évaluer la sécurité d–une nouvelle thérapie génique (AAVB-081) pour le syndrome d–Usher de type 1B.
Il s–agit du premier essai utilisant un système de livraison génique à double vecteur. En thérapie génique, le gène à administrer est « emballé » dans un vecteur viral. Le gène MYO7A est trop volumineux pour être inséré dans la plupart des vecteurs, d–où la nécessité de le diviser en deux parties, chacune transportée par un vecteur séparé. Une fois dans la cellule, les deux moitiés du gène se combinent pour former un gène fonctionnel.
