Le premier test clinique canadien de thérapie génique de la choroïdérémie s'est amorcé récemment, à l'Université de l'Alberta.

La thérapie génique testée est développée par la firme NighstaRx, spécialisée dans les traitements contre les dystrophies rétiniennes. Elle consiste en l'injection oculaire d'une copie sauvage du gène de la protéine Rab-escort (REP-1), via un virus adéno-associé (AAV).

Cette étude clinique de Phase II verra un total de six hommes recevoir en injection oculaire une dose de cette copie (AAV2-REP1). Aucun traitement efficace n'existe présentement contre cette maladie héréditaire récessive.

Ian MacDonald, professeur d'ophtalmologie et sciences visuelles à l'Université de l'Alberta, se réjouit de travailler sur ce projet, et d'avoir traité un premier patient. « La choroïdérémie est une maladie dévastatrice pour les individus et leur famille, mais nous croyons que notre nouvelle thérapie génique pourra freiner la détérioration de la vision et offrir un soulagement à long terme, soutient-il. Notre prochain défi sera de la rendre accessible à tous les patients aussi rapidement que possible. »

Pour en savoir plus : http://www.nightstarx.com/news-events/press-releases/nightstarx-and-university-alberta-announce-start-first-canadian-gene-therapy-study-treat-choroideremia/