Une nouvelle étude publiée dans The Lancet présente les résultats d–un essai clinique de phase 1/2 évaluant une thérapie génique anti-VEGF en dose unique pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide (DMLA humide). L–étude, menée par l–Université Johns Hopkins, a suivi 42 patients pendant 2 ans après leur traitement par thérapie génique.

La thérapie génique RGX-314 injectée produit un médicament anti-VEGF appelé ranibizumab (Lucentis), déjà couramment utilisé pour traiter la DMLA humide. L–injection directement dans la rétine permet aux cellules de produire leur propre médicament anti-VEGF, réduisant potentiellement le besoin d'injections régulières. Dans cette étude, une diminution de 60 à 80 % du nombre d–injections nécessaires a été observée. Après la thérapie génique, les patients ont eu besoin de 1 à 4 injections par an, contre environ 10 injections avant le traitement.

Ce traitement est actuellement en cours de validation dans deux essais cliniques de phase 3 à plus grande échelle pour confirmer sa sécurité et son efficacité.